วัตถุประสงค์ : เพื่อศึกษาประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการฉีดเซลล์ต้นกาเนิดเข้าในหลอดเลือด บริเวณไขสันหลังในผู้ป่วยโรคเซลล์ประสาทไขสันหลังเสื่อม วิธีการศึกษา : เป็นการศึกษาแบบ randomized double blinded, controlled trial โดยคัดกรองผู้ป่วยโรค ALS ที่เข้ารับการรักษาที่โรงพยาบาลศิริราช ระหว่าง 1 กันยายน 2550 ถึง 1 เมษายน 2552 ผู้ป่วยที่สามารถเข้าเกณฑ์การวิจัยจะถูกสุ่มแบ่งกลุ่มเป็นกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับการฉีดเซลล์ต้นกาเนิด และกลุ่มเปรียบเทียบที่ไม่ได้รับการฉีดเซลล์ต้นกาเนิดในอัตรา 2:1 ผู้ป่วยกลุ่มศึกษาได้รับการฉีดเซลล์ต้นกาเนิดปริมาณ 20 ลบ.ซม. ซึ่งถูกเตรียมจากเซลล์เม็ดเลือด ที่ทาการเจาะจากไขกระดูกเข้าทางหลอดเลือดไขสันหลัง หรือหลอดเลือดที่ไปเลี้ยงบริเวณก้านสมองผ่าน ทาง cerebral angiogram ส่วนผู้ป่วยกลุ่มควบคุม ได้รับการฉีดพลาสมาปริมาณเท่ากันเข้าทาง cerebral angiogram ผู้ป่วยทั้งสองกลุ่มได้รับการตรวจประเมินโดยแพทย์สาขาประสาทวิทยาเมื่อเข้าร่วมการศึกษา และที่ 2, 4, 8 และ 12 เดือนหลังจากได้รับการฉีดเซลล์ต้นกาเนิด โดยแต่ละครั้งของการประเมิน มีการวัดค่า maximal voluntary isometric contraction (MVIC) ของกล้ามเนื้อกลุ่มต่างๆ, % predicted force vital capacity, และ ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) และมีการติดตามผลข้างเคียง จากการรักษา ผลการศึกษา : ได้ทาการศึกษาในผู้ป่วยทั้งหมด 25 ราย โดยแบ่งเป็นกลุ่มศึกษา 17 ราย และกลุ่ม ควบคุม 8 ราย เมื่อสิ้นสุดการศึกษาที่ 12 เดือน มีผู้ป่วย 11 ราย(64.7%)จากกลุ่มศึกษา และ 6 ราย(75%) จากกลุ่มควบคุมที่ สามารถติดตามประเมิน ALSFRS-R ได้ที่ 12 เดือน แต่มีผู้ป่วยเพียง 8 ราย(47.1%) จากกลุ่มศึกษา และ 2 ราย(25%) จากกลุ่มควบคุมที่สามารถมาตรวจติดตามวัดค่าต่างๆ ได้ครบ จากการศึกษาพบว่าอัตราการลดลงของ MVIC ของกล้ามเนื้อกลุ่มต่างๆ, % predicted force vital capacity, และ ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ไม่มีความแตกต่างกัน อย่างมีนัยสาคัญทางสถิติเมื่อเปรียบเทียบระหว่างกลุ่มการศึกษาและกลุ่มควบคุมรวมทั้งไม่มีความแตก ต่างกันของอัตราการตาย และผลข้างเคียงของการรักษาระหว่างผู้ป่วยสองกลุ่ม การศึกษานี้เป็นการศึกษาแรกที่ทาการศึกษาประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการฉีด เซลล์ ต้นกาเนิดเข้าในหลอดเลือดบริเวณไขสันหลังโดยผ่านทางcerebral angiogramในผู้ป่วยโรค ALS ถึงแม้จะไม่พบว่าการรักษานี้มีประสิทธิภาพชัดเจน แต่อาจแนวทางหนึ่งในการฉีดเซลล์ ต้นกาเนิดที่สามารถนามา ประยุกต์ใช้ได้หากจะมีการทาการศึกษาเพิ่มเติมเกี่ยวกับการใช้เซลล์ต้น กาเนิดในผู้ป่วย ALS ในอนาคต Study design: Randomized, double blinded, controlled trial Method: ALS patients attended the neurology clinic at Siriraj Hospital were enrolled from August 2007 – April 2009 according to the inclusion and exclusion criteria. The patients then were randomized and assigned to the stem cell transfusion group and placebo group at a ratio of 2:1. Bone marrow was harvested from both iliac crests in the operating room and stem cells were extracted from the specimen. 20 ml of extracted stem cells were then infused via angiogram at an affected segment of spinal cord (anterior spinal artery) and/ or brain stem (vertebral artery). An equal volume of patient’s plasma was infused in the placebo group. All enrolled patients were assessed by examiners at baseline, 2,4,8 and 12 months after stem cell transfusion. Assessment included the maximal voluntary isometric contraction (MVIC) of different muscle groups, % predicted force vital capacity, and ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) scores for each visit. Patients were also monitored for possible adverse events during all visits. Results: Total of 25 ALS patients were included in the study. 17 patients were randomized to receive stem cell transfusion and 8 patients were randomized to receive placebo as a control group. Only 8 (47.1%) and 2 (25%) subjects completed all assessments according to the protocol at 12-month follow-up visit in SCT group and placebo group, respectively. However, 11 (64.7%) and 6 (75%) subjects were able to complete the ALSFRS at 12-month follow up visit (interviewed via the telephone). At 12 months, arm megascore as well as leg megascore, grip megascore, % predicted FVC, and ALSFRS-R declined at the non-significantly different rates. There was also no difference in days to survival end and the all-cause mortality between the two groups. No difference in prevalence of adverse effects was observed between the treatment group and the control group. Although this study has failed to demonstrate any beneficial effects of stem cell transfusion for treatment of patients with ALS, the study might provide another method of stem cell delivery to the target sites for further trials of stem cells in ALS patients.